加快罕见病新药创新！北京协和医院与北海康成签约合作

3月1日，苏州工业园区科技领军人才企业——北海康成制药有限公司宣布，北京协和医院与北海康成就“协和-北海康成基因缺陷罕见病创新转化基地”(以下简称“转化基地”)正式签约，未来双方将合作进行药物发现到临床转化阶段的创新研究。

北京协和医院与北海康成合作建立罕见病创新发展平台，旨在解决罕见病重大科学问题，加快基因缺陷罕见病治疗方向的新药创新，促进引导国家罕见病产业发展生态建设，为罕见病保障政策突破提供依据。协和将充分发挥在临床转化、适应症扩展方面的优势，助力转化基地的创新研究。北海康成将充分利用在罕见病产品开发及商业化领域的国际经验，与协和团队深度合作进行创新尝试。

北海康成是一家全球性的生物制药公司，2021年4月，北海康成中国总部和罕见病创新基地扎根园区，致力于罕见病的创新疗法的研究、开发和商业化。

公司目前拥有14个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自SMA基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）以及世界肌肉组织大会上发表。

下一步，园区将全力营造最好的创新生态、最强的产业生态、最优的亲商生态，加快形成一批世界一流标杆企业，向着开放创新的世界一流高科技园区目标奋勇迈进。